2023年4月25日，应南京医科大学生殖医学与子代健康全国重点实验室邀请，国家杰出青年基金获得者、上海市调控生物学重点实验室副主任、华东师范大学生命科学学院研究员李大力研究员为我校师生开展了主题为“Genome editing and the applications in gene therapy”的学术报告。生殖医学与子代健康全国重点实验室及我校各学院师生聆听了本次报告。

李大力研究员分享其团队最新研究进展并从遗传疾病治疗角度讲述现今时代基因编辑与基因治疗研究的机遇和挑战，生动活泼地重点讲述了基因编辑技术在临床治疗中的优化。李研究员通过模拟患者SYK激酶突变构建点突变小鼠模型，模拟相应疾病表型，并使用骨髓移植挽救小鼠表型，从而为临床治疗患者提供研究策略和方法。在不使用病毒载体的情况下，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术将CAR序列定点插入到T细胞基因组的特定位点，一步实现CAR稳定整合和内源基因调控，有效解决了目前CAR-T技术存在的使用病毒和随机插入这两大问题,完成多例复发难治性非霍奇金淋巴瘤患者的治疗。最后李大力研究员分享本课题组在优化碱基编辑器的相应策略，创新性地开发了全新的双碱基编辑器A&C-BEmax以及超高活性的HyCBEs、CBE9等多种碱基编辑新工具。

分享结束后，李大力研究员解答了关于基因编辑脱靶鉴定，sgRNA的筛选策略以及碱基编辑在未来新的发展方向和应用等内容的提问。同时给后辈提出了一些珍贵的建议与殷切期盼，希望研究者们继续挑战难题，勇于创新。

（撰稿/李豪杰 厉璐帆；图片/谢婕；审核/郭雪江 王黎熔 ）